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2012/08/14

ALS関連ニュース2つ@08/14/2012

ALS解明につながる原因遺伝子発見-東大・徳島大の共同研究チーム (医療介護CBニュース 8月10日)

 東大病院と徳島大病院の共同研究チームは、次世代シーケンサー(大規模DNA配列解析機器)を駆使し、運動ニューロン病の一つで、全身の筋肉萎縮と筋力低下をきたす神経難病である筋萎縮性側索硬化症(ALS)の病態解明につながる原因遺伝子を世界に先駆けて発見した。この成果は米国人類遺伝学雑誌(American Journal of Human Genetics)8月号に掲載される。

 この共同研究は、東大病院神経内科の辻省次教授と徳島大病院神経内科の梶龍兒教授を中心に進められた。日本に多い運動ニューロン病で、成人期に発症して主な症状として近位筋(体の中心部に近い筋肉)で筋力が低下する、遺伝性の近位筋優位遺伝性運動感覚ニューロパチー(HMSN-P)患者のDNAのゲノム配列解析を行ったところ、原因遺伝子をTRK-fused gene(TFG)だと突き止めた。共同研究には東大から2家系8人と、徳島大から2家系24人のHMSN-P患者の協力を得た。

 今回発見したTFGは、細胞内輸送関連タンパク。これが変異することでTDP-43というタンパクが、細胞質に異常に蓄積されることが観察された。これまでに、TDP-43の異常蓄積はALSでの運動神経細胞死に深く関わっていることが分かっているため、この研究を通じてHMSN-PとALSにおいて、共通の分子メカニズムにより運動神経細胞死が起きることが示唆された。

 この研究成果により、国内に約8500人いるといわれるALS患者の新たな治療薬開発が期待される。記者会見で徳島大の梶教授は、「TDP-43という悪玉をためるのが、輸送を担うTFGであることが分かったので、それがたまらないようにするワクチンや抗体を作ったり、タンパクがたまることで起こる炎症を抑える薬を開発することが肝要になってくる」と説明した。

ALSの進行抑えるタンパク質 岐阜薬科大のグループ (日経新聞 2012/8/13)

 全身の筋力が低下する神経難病、筋萎縮性側索硬化症(ALS)の進行を制御する新たなたんぱく質を岐阜薬科大(岐阜市)の原英彰教授(薬効解析学)らの研究グループが特定し、13日、英科学誌電子版に発表した。

 原教授によると、ALSの発症メカニズムの解明や新薬開発の手掛かりになるほか、早期診断が期待できるという。

 研究グループは、マウスを用いた実験や患者の血清などの調査から、ALSの要因に「膜貫通糖たんぱく質nmb」(GPNMB)と呼ばれる遺伝子が大きく関わっていることを発見した。

 ALSの約1割を占める遺伝性ALSの原因の一つ「スーパーオキシドディスムターゼ1(SOD1)」の変異型遺伝子を組み込んだマウスにGPNMBを過剰に増やした場合、増やしていないマウスに比べて発症時期が遅れ、生存期間が延びた。

 また運動神経細胞に変異SOD1を増やすと、細胞中のGPNMBの量が減少し、細胞死が引き起こされる一方、運動神経細胞に、GPNMBを加えると、細胞の障害が改善され、ALSの進行を遅らせることを突き止めた。

 ALSは感覚や思考能力が保たれたまま、筋肉が萎縮し、動かなくなる厚生労働省指定の難病。詳しい原因は不明で、有効な治療法が確立されていない。国内に約8500人の患者がいるといわれている。〔共同〕

少しずつ、でも確実に研究は進んでいます。
信じましょう、人間の英知を☆

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コメント

AlexKazu さん、ひまわりさん、こんにちは♪

毎日蒸し蒸し暑い日が続きますね~(汗)

*AlexKazu さん

貴重な情報ありがとうございます!
日本は新薬承認が遅いと言われますが、変わりそうですね。
期待しましょう!!


*ひまわりさん

ホント、1日でも早くです!
とりあえず、焦らず、朗報を待ちましょう(^_-)-☆

投稿: style-TK | 2012/08/19 18:18

難しい研究内容はよく分かりません。ただ求める事は1日でも早く新薬として処方して頂き、確実な回復に繋がる結果が欲しいのです。
今すぐに‥今日にでも‥
と、気持ちはただただ焦るばかりですweep

投稿: ひまわり | 2012/08/19 09:27

東北大病院は東京の臨床試験専門施設・関野臨床薬理クリニックと協定を結び、新薬などの開発に連携して取り組む。医薬品の臨床試験で国立大が民間組織と産学連携するのは、全国初の試み。日本では国内外の新薬を患者に使うまでに時間がかかる「ドラッグラグ」の問題が指摘されており、この改善が期待される。
 新薬などの承認には「少人数の健康成人」「少人数の患者」「多数の患者」の3段階の臨床試験を行う必要がある。これまで東北大は、患者を対象にする臨床試験のみを行ってきた。
 関野臨床薬理クリニックは、臨床試験のうち「少人数の健康成人」を対象に臨床試験を行う専門機関。新薬に応じて健康なボランティアを募り、薬の安全性と体内での変化、排せつ状態の確認を担う。
 協定により、3段階の臨床試験を一貫して行うことが可能になった。東北大病院に臨床試験推進センターを設置。クリニックと連携し、臨床試験を進めるとともに、研究者と製薬会社とをつなぎ役として、大学発の新薬開発を後押しする。
 日本では、第1段階と第2段階以降の試験が円滑に行われていないことがドラッグラグの一因とされてきた。国立大の中には、自前で第1段階を行おうとする動きもあるが、多大な人材と時間が必要なため、実現には至っていない。
 下瀬川徹病院長は「一貫した体制で臨床試験を円滑に進め、国内の新薬開発に寄与したい」と話している。

これでALSの新薬が出ましたら短期間で販売されることになります。ますます嬉しいです。新薬も良いところまで来ていると思います。ただ学会論文や国際特許の絡みで新聞発表するには3ヶ月くらい遅れる場合があります。焦らず騒がず期待して待ちましょう。僕はStyke-TKさんとの約束が果たせる日が楽しみです。

投稿: AlexKazu | 2012/08/17 21:20

名無しの応援団さん、こんにちは♪

残暑見舞いありがとうございます。
各地に被害をもたらしている豪雨、本当に心配です・・・(涙)

ALS関連の嬉しいニュースが続きますね☆(≧∇≦)
是非、一気に臨床まで進んでほしいものです。
期待しましょう!!

投稿: style-TK | 2012/08/15 15:08

こんばんは
まずは、残暑お見舞申しあげます
ここにきて、大雨による災害がおこっていますが
皆さんの地域は大丈夫なんでしょうか?
さて
最近、ALS研究関連の嬉しいNEWSが続いていますね
早く、病状の進行を抑える新薬
それから
失われた運動神経再生の臨床薬の開発などが待たれます
ALSという難病に、一筋の明かりが見えてきた様に思います
頑張れ チーム日本
\(●^o^●)/

投稿: 名無しの応援団 | 2012/08/14 22:21

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